NAPOLI- La ricerca italiana batte un altro colpo. Ricercatori di Napoli hanno messo a punto una terapia ‘inganna cervello’, che permette di superare la barriera che ostacola il trasporto di farmaci nel sistema nervoso.
La scoperta, di fatto, riguarda una chiave d’accesso al nostro cervello che da’ una nuova speranza ai pazienti affetti da sindrome di San Filippo, grave malattia neurodegenerativa di origine genetica.
A descrivere questa nuova strategia sulle pagine di Embo Molecular Medicine e’ uno studio coordinato da Alessandro Fraldi dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, condotto in collaborazione con il gruppo del direttore dell’istituto, Andrea Ballabio.
Detta anche mucopolisaccaridosi di tipo 3A, la sindrome di San Filippo e’ dovuta a un difetto ereditario in un enzima, la sulfamidasi, deputato allo smaltimento di un particolare tipo di zucchero, che con il tempo tende ad accumularsi e a danneggiare diversi tessuti, specialmente quello nervoso.
Questi pazienti vanno incontro infatti a un grave e rapido deterioramento mentale gia’ a partire dai primi anni di vita, con disturbi del comportamento e del sonno, progressiva perdita delle capacita’ motorie, problemi di comunicazione, convulsioni. Al momento non esiste alcuna terapia efficace, ma soltanto una serie di interventi sui sintomi che si possono applicare per tentare di migliorare la qualita’ di vita di chi ne e’ colpito.
